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2024年最畅销5款遗传性血管性水肿药物:武田/Shire单抗居榜首

连云港科联化工有限公司 | Updated: Aug 13, 2018

lanadelumab获批可能性很大,但该药是否能达到高额的卖方预期则是另一回事。全球医药健康领域知名市场调研机构EvaluatePharma预测,lanadelumab在2024年的销售额将达到16亿美元。目前,HAE治疗市场已有多款产品上市销售。Lanadelumab上市的一个关键问题是定价,但目前Shire还尚未披露相关信息。

另外,关于lanadelumab的长期安全性问题依然存在。该药是一种激肽释放酶抑制剂,这类药物之前与过敏反应相关。不过,迄今为止,还没有出现与lanadelumab相关的重大安全问题。Shire公司首席执行官Flemming Ornskov在上周的电话会议上表示,他相信lanadelumab将在美国市场占有非常大的份额。

lanadelumab上市后,很可能会侵蚀Shire自身已上市产品Cinryze的部分市场份额,该药是目前最畅销的HAE药物,已获批用于HAE的预防性治疗,而这也是lanadelumab的目标适应症。但Ornskov认为无需担忧,因为HAE市场并不是“一刀切式”的市场,lanadelumab应该能通过捕捉目前未治疗的患者群体推动HAE治疗市场的整体增长。

HAE是一种罕见的遗传病,在全球范围内的发病率为1/10000至1/50000。该病发病症状主要表现为手足部、胃肠道及上呼吸道的反复肿胀,肿胀常会导致患者的虚弱及疼痛,严重影响患者的生活质量,如果发病部位在喉部,则可能会危及生命。

投行Stifel分析师近日指出,目前已上市的HAE预防性治疗药物主要用于每月有3次或更多次发作的严重患者群体,而lanadelumab在那些病情较轻的患者群体中也表现出了治疗潜力。

lanadelumab的疗效是没有问题的,该药在关键性临床研究HELP中达到了主要终点,与安慰剂相比,调查的所有3种剂量均使HAE发作实现了统计学意义的显著降低。最高剂量每2周300mg皮下注射可使HAE发作频率降低达87%。

作为一种皮下疗法,lanadelumab将帮助Shire迎战杰特贝林(CSL)的新药Haegarda,该药也是一款皮下注射药物,目前正在蚕食Cinryze(静脉输注给药)的市场份额。除了用药方式上的更大便利性之外,CSL也从去年Cinryze供应短缺事件中受益匪浅,不过该事件至少在美国市场已经得到解决。

Cinryze和Haegarda均为血浆衍生产品,容易发生供应中断,而lanadelumab则是一种单克隆抗体药物,不存在供应方面的问题。

定价“走钢丝”

所有上述因素无疑使部分业内人士对lanadelumab产生了过度膨胀的预期。由于定价是目前一个非常敏感的话题,Shire公司必须谨慎行事。

有趣的是,美国定价机构ICER已经开始评估lanadelumab及其他预防性HAE疗法,预计将在今年10月发布报告。投行Bernstein分析师表示,ICER的报告和来自付款人的阻力将成为lanadelumab迈向商业化成功道路上最大的潜在绊脚石。

被问及药物定价问题时,Ornskov只是简单表示,lanadelumab将会比Shire公司现有的HAE药物产生显著更高的利润,因此即使相对Cinryze有些折扣,lanadelumab依然更有利可图。根据美国医药连锁店CVS Health的数据,Cinryze的定价为每年大约35万美元这一价格标签使其成为全球最昂贵的孤儿药之一。

不过,HAE治疗市场景观很快会再次发生变化。美国FDA将在今年9月21日对Pharming公司Ruconest用于预防性治疗申请作出审查决定。不过,这种药物是一种静脉注射疗法,所以lanadelumab皮下注射给药仍然有用药便利性的优势。目前,Ruconest已被批准用于HAE急性治疗。

展望未来,Biocryst公司也有一款口服激肽释放酶抑制剂BCX7353可能具有更好的患者友好性。然而,II期研究结果显示,胃肠道副作用可能使其很难找到一个治疗窗口。目前,该药的III期临床研究APEX-2正在招募患者。

此外,Adverum公司正在开发一种潜在治愈性的基因疗法ADVM-053,但该药仍处于临床前开发阶段。在此期间,lanadelumab有望大放异彩,实现重磅销售。不过,由于期望如此之高,Shire公司在定价方面需谨慎又谨慎,容不得一丝闪失。


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